Эффективность и безопасность Вилтепсо® при миодистрофии Дюшенна: обзор клинических исследований

Авторы представляют обзор литературы, посвященной безопасности и эффективности антисмысловых олигонуклеотидов в лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) методом пропуска экзона (экзон-скиппинг) на примере единственного зарегистрированного в России препарата этого класса – Вилтепсо® (вилтоларсен). Анализ международных публикаций по проведенным клиническим исследованиям показал высокий уровень эффективности и безопасности Вилтепсо®. В данной статье в том числе описано 4-летнее клиническое исследование вилтоларсена. В настоящее время это самое продолжительное клиническое исследование препаратов данной группы для терапии МДД. Вместе с тем не стоит забывать, что любая патогенетическая терапия МДД не излечивает заболевание, а лишь замедляет его прогрессирование, переводя МДД в клиническую форму, схожую с мышечной дистрофией Беккера, при условии раннего начала терапии. В связи с этим ни одну доступную на сегодняшний день патогенетическую терапию нельзя рассматривать в качестве монотерапии заболевания. Проведение патогенетической терапии будет максимально эффективно и даст желаемые результаты только при своевременном начале лечения и в комбинации с терапией глюкокортикостероидами, симптоматической терапией и медицинской реабилитацией.