Vasilyy Mikhaylovich Suslov
2 Litovskaya St., Saint Petersburg 194100
Василий Михайлович Суслов
194100 Санкт-Петербург, ул. Литовская, 2
2 Litovskaya St., Saint Petersburg 194100
194100 Санкт-Петербург, ул. Литовская, 2
The author presents a literature review on the safety and efficacy of antisense oligonucleotides in the treatment of Duchenne muscular dystrophy using the exon skipping method using Viltepso® (viltolarsen), the only drug of this class registered in Russia, as an example. The analysis of international publications on clinical trials showed a high level of efficacy and safety of Viltepso®. This article, among other things, describes a 4-year clinical trial of viltolarsen. To date, this is the longest clinical trial of drugs of this group for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. At the same time, it should not be forgotten that any pathogenetic therapy for Duchenne muscular dystrophy does not cure, but only slows down the progression of the disease, transferring it to a clinical form similar to Becker muscular dystrophy, provided that therapy is started early. In this regard, none of the currently available pathogenetic therapy can be considered as a monotherapy for the disease. Pathogenetic therapy will be most effective and will bring the desired results only with timely initiation of treatment and in combination with glucocorticosteroid therapy, symptomatic therapy and medical rehabilitation.
Авторы представляют обзор литературы, посвященной безопасности и эффективности антисмысловых олигонуклеотидов в лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) методом пропуска экзона (экзон-скиппинг) на примере единственного зарегистрированного в России препарата этого класса – Вилтепсо® (вилтоларсен). Анализ международных публикаций по проведенным клиническим исследованиям показал высокий уровень эффективности и безопасности Вилтепсо®. В данной статье в том числе описано 4-летнее клиническое исследование вилтоларсена. В настоящее время это самое продолжительное клиническое исследование препаратов данной группы для терапии МДД. Вместе с тем не стоит забывать, что любая патогенетическая терапия МДД не излечивает заболевание, а лишь замедляет его прогрессирование, переводя МДД в клиническую форму, схожую с мышечной дистрофией Беккера, при условии раннего начала терапии. В связи с этим ни одну доступную на сегодняшний день патогенетическую терапию нельзя рассматривать в качестве монотерапии заболевания. Проведение патогенетической терапии будет максимально эффективно и даст желаемые результаты только при своевременном начале лечения и в комбинации с терапией глюкокортикостероидами, симптоматической терапией и медицинской реабилитацией.