Background. Real world data help to provide more information on the effects and tolerability of therapy. However, data on the use of perampanel in Russian population of children remain limited.
Aim. To conduct a retrospective analysis of perampanel efficacy and tolerability in children and adolescents with epilepsy in real clinical practice.
Materials and methods. A total of 106 children aged 4–18 years receiving perampanel as part of combination therapy for epilepsy were observed at 18 centers. Seizure frequency at 1–3, after 6 and 12 months of treatment, presence and type of adverse events (AEs) were analyzed. The main assessed efficacy parameters were seizure control, significant (≥50 %) decrease in seizure frequency. All other outcomes (<50 % decrease, no change or increased seizure frequency) were considered to be no effect. The assessed safety parameters were the percentage of patients with or without AEs and the percentage of perampanel withdrawals due to AEs.
Results. We defined 3 age groups for comparison: children 4–6, 7–11 and 12–17 years old. Perampanel efficacy was 69 % (seizure control – 23.6 %, ≥50 % decrease in seizure frequency – 45.3 %). The mean duration of the effect was 7.3 ± 4.1 months. No significant difference in efficacy between age groups was found. However, some greater efficacy of perampanel was noted in adolescents: absence of effect in the form of remission or significant decrease in seizures frequency was noted only in 25.5 %, with 40 % in children 4–11 years old. Among those with inefficacy, 3.8 % reported seizure aggravation. AEs occurred in only 23 % of patients, with the least frequent occurrence in adolescents (11.8 %) and the most frequent in children aged 7–11 years (40 %). The most frequent AEs was sluggishness and/or drowsiness. Discontinuation of perampanel due to AEs was required in 7.6 %.
Conclusion. Perampanel has demonstrated high efficacy and good tolerability in real clinical practice among children from 4 years of age and adolescents with partial (focal) and secondary generalized seizures. The AEs that developed were not serious and very rarely led to withdrawal of the therapy. The results are comparable to those of phase III studies and previous real-world data. The usage of perampanel in children with primary generalized seizures should be further investigated.
Введение. Данные повседневной клинической практики помогают получить больше информации об эффектах и переносимости терапии. Однако данные о применении перампанела у детей в России остаются ограниченными.
Цель – провести ретроспективный анализ эффективности и переносимости перампанела у детей и подростков с эпилепсией в условиях повседневной клинической практики.
Материалы и методы. В 18 центрах наблюдались 106 детей 4–18 лет, получавших перампанел в составе комбинированной терапии эпилепсии. Анализировались частота приступов в 1–3-й месяц, через 6 и 12 мес лечения, наличие и тип нежелательных явлений (НЯ). Основными оцениваемыми параметрами эффективности были купирование приступов и значимое (≥50 %) снижение частоты приступов, все остальные случаи (<50 % снижение или отсутствие изменений частоты приступов, учащение приступов) считались отсутствием эффекта. Оцениваемыми параметрами безопасности были доля пациентов с наличием или отсутствием НЯ, частота отмены перампанела из-за НЯ.
Результаты. Для сравнения было выделено 3 возрастные группы: дети 4–6, 7–11 и 12–17 лет. Эффективность применения перампанела составила 69 % (23,6 % – купирование приступов, 45,3 % – снижение частоты приступов на ≥50 %). При этом средняя продолжительность наблюдения эффекта составила 7,3 ± 4,1 мес. Не выявлено достоверной разницы в эффективности между возрастными группами. Однако несколько большая эффективность перампанела отмечалась в группе подростков: отсутствие эффекта в виде купирования или значимого снижения частоты приступов отмечено только у 25,5 % при 40 % у детей 4–11 лет. Среди пациентов с неэффективностью аггравация приступов отмечалась у 3,8 %. НЯ отмечались только у 23 % пациентов, при этом реже всего – в группе подростков (11,8 %), и чаще всего – у детей в возрасте 7–11 лет (40 %). Наиболее частым НЯ была заторможенность и/или сонливость. Отмена перампанела из-за НЯ потребовалась в 7,6 % случаев.
Выводы. Перампанел в повседневной клинической практике продемонстрировал высокую эффективность и хорошую переносимость у детей с 4 лет и подростков с парциальными (фокальными) и вторично-генерализованными приступами. Возникающие НЯ не являлись серьезными и крайне редко приводили к отмене препарата. Результаты сопоставимы с результатами исследований III фазы и предыдущими наблюдениями в условиях повседневной практики. Целесообразно дополнительно изучить применение перампанела у детей с первично-генерализованными приступами.